據(jù)統(tǒng)計,2023年美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準了5款全新的基因療法,獲批適應(yīng)癥均為罕見病。而在這五款藥物中,包含有首個也是目前唯一一個獲批的針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因療法。今天小編就帶大家了解一下杜氏肌營養(yǎng)不良癥。
近年來惡性腫瘤的發(fā)生率與死亡率逐年上升,它們成為了威脅人類健康的主要因素之一,在過去的三十年里,癌癥機制研究深入,推動了多種腫瘤模型的產(chǎn)生。目前的主流模型可以分為4類,即CDX模型、PDX模型、環(huán)境誘導(dǎo)模型、基因修飾的原發(fā)腫瘤模型。今天小編來給大家盤點一下基因修飾的原發(fā)腫瘤模型:
TFR1在不同組織器官中普遍表達,其主要功能是協(xié)助轉(zhuǎn)鐵蛋白在細胞和血腦屏障內(nèi)外轉(zhuǎn)運,維持細胞鐵平衡。在腫瘤細胞中以及血腦屏障中,TFR1的表達水平明顯高于正常細胞組織,因此,TFR1被認為是腫瘤和腦部疾病靶向治療的重要靶點。
目前,免疫T細胞是癌癥免疫細胞療法的研究重點。而大多數(shù)T細胞研究和臨床應(yīng)用都以表達特異性的αβ T細胞受體(TCR)的αβ T細胞(占T細胞群體的65%–70%)為中心,但表達γδTCR的T細胞(占所有T淋巴細胞的0.5%–5%)也在癌癥免疫中發(fā)揮著重要作用。今天小編就帶大家了解一下γδ T細胞。
12月15日,默沙東宣布,美國FDA批準K藥(帕博利珠單抗)聯(lián)合Nectin-4 ADC(維恩妥尤單抗,Padcev)一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌。這是全球首個獲批治療膀胱癌的“PD1+ADC”組合療法。今天,我們就來聊一聊Nectin-4這個極具潛力的抗腫瘤藥物靶點。
動物模型在臨床前抗腫瘤藥物評價體系中發(fā)揮著重要的作用。腫瘤動物模型的建立為研究腫瘤發(fā)生與轉(zhuǎn)移的機制、篩選和評價抗腫瘤藥物的藥效提供了有力的工具。嚙齒類動物小鼠,因為其具有繁育速度快,成本低,可進行基因修飾等諸多優(yōu)點,基于其構(gòu)建的各類腫瘤模型構(gòu)成了臨床前治療性藥物篩選的主要工具。
2024年剛剛開始,鼠博士要搞個大新聞!南模生物的明星產(chǎn)品M-NSG小鼠的plus版——M-SRG大鼠“重”磅登場!
骨質(zhì)疏松癥被稱為“靜悄悄的流行病”、是吞噬老年人健康的“隱形殺手”。隨著我國老齡化程度的不斷加深,骨質(zhì)疏松癥已經(jīng)成為患病率高、危害嚴重的慢性疾病,國家重點攻關(guān)的三大老年性疾病之一。為了更好地了解骨質(zhì)疏松癥的發(fā)病機制以及尋找有效的治療方法,構(gòu)建行之有效的骨質(zhì)疏松實驗動物模型至關(guān)重要。今天,小編就為大家詳細介紹下骨質(zhì)疏松癥研究常用的動物模型。
自1922年胰島素首次發(fā)現(xiàn)并用于治療1型糖尿病后,多肽藥物因其廣泛的生理調(diào)節(jié)作用、顯著的活性、選擇性和低毒性等特點成為了藥物研究管線的一大巨頭。而在藥物研發(fā)方面,多肽半衰期短的問題也給藥物研發(fā)帶來了很多挑戰(zhàn)。生物體內(nèi)的白蛋白或IgG會采用新生兒Fc受體(FcRn)循環(huán)途徑來避免降解。這一機制成為目前研究者提升藥物半衰期的一種思路。今天,小編就帶大家了解一下FcRn的奧秘。
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