基因治療是一種在核酸水平通過(guò)調(diào)控基因表達(dá)這一生物學(xué)過(guò)程達(dá)到治療疾病目的的新型治療方法。經(jīng)過(guò)30余年的發(fā)展，基因治療已逐步走向成熟，領(lǐng)域內(nèi)已有數(shù)十款藥物在全球獲批上市。當(dāng)前基因治療領(lǐng)域仍存在載體容量限制、不可重復(fù)給藥和高生產(chǎn)成本三大痛點(diǎn)。本次課程潘雨堃博士將介紹其所帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)在開(kāi)發(fā)基于非病毒載體的低成本可重復(fù)給藥基因療法過(guò)程中嘗試和進(jìn)展，并展望新型無(wú)抗性DNA技術(shù)和配體耦聯(lián)LNP非病毒遞送平臺(tái)未來(lái)在CGT和核酸藥物領(lǐng)域中的應(yīng)用。
